本文转载自微信公众号细胞与基因治疗领域
　　10月18日，礼来（EliLilly）宣布以6。1亿美元收购基因治疗公司Akouos，Inc。（NASDAQ：AKUS），此次收购是2020年礼来以10。4亿美元收购PrevailTherapeutics后在基因治疗领域又一重要布局。
　　Akouos，Inc。（NASDAQ：AKUS）是一家成立于2016年的基因治疗公司，总部位于美国波士顿，由神经病学、遗传学、内耳药物输送和AAV基因治疗领域的专家共同创立，Akouos在希腊语中是听的意思。该公司正在开发一系列基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，主要用于治疗感觉神经性听力损失。
　　Akouos美股盘前暴涨近90
　　Akouos公司拥有哈佛医学院眼科教授LukVandenberghe博士开发的AncestralAAV（AAVAnc）技术平台。其首个基因产品AKOTOF目前处于临床开发阶段，用于治疗因耳铁蛋白otoferlin（OTOF）基因突变而导致的感觉神经性听力损失，公司其他的管线项目包括多种内耳疾病。
　　Akouos的整体管线（来源：Akouos官网）
　　目前耳聋治疗大多为使用助听器及人工耳蜗等物理方法，至今还没有FDA批准的药物。AKOTOF使用AAV载体将OTOF基因传递至耳蜗受损细胞，表达正常功能的OTOF蛋白，治疗因OTOF基因突变而导致的感觉神经性耳聋患者，这些患者通常从出生起就患有严重的双侧耳聋。全世界约有20万人因为OTOF基因突变导致遗传性听力丧失。
　　LukVandenberghe（图片来源：Xconomy）
　　与目前正在开发的其它病毒载体相比，AAVAnc载体平台具有克服先天性免疫力的潜力，以便解决针对更广泛的患者群体的未满足需求的疾病。其中，Anc80是AAV1，2，3，6，7，8，9和rh。10的推定祖先，也被认为是该技术平台的40，000种新型AAVAnc组合中最先进的基因治疗载体，并且此前已授权SelectaBiosciences用于特定适应症，包括甲基丙二酸血症。另外，Anc80L65已被证明能高效地转化内耳感觉细胞中，并能转化之前认为AAV不可及的耳蜗细胞类型。

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